Was ist Trofinetid?
Trofinetid ist ein synthetisches Analogon des Amino-terminalen Tripeptids des insulinähnlichen Wachstumsfaktors-, der durch die Reduzierung von Neuroinflammation und die Unterstützung der synaptischen Funktion zu den Kernsymptomen des Rett-Syndroms beitragen soll. Im März 2023 wurde es von der US-amerikanischen FDA zugelassen.
Trofinetidist für Erwachsene und Kinder ab 2 Jahren mit Reiter-Syndrom geeignet. Das Reiter-Syndrom ist eine seltene erbliche neurologische Entwicklungsstörung, die hauptsächlich durch die Mutation des MECP2-Gens verursacht wird, die die Entwicklung des Nervensystems beeinträchtigt und zu motorischen, kognitiven und sprachlichen Störungen führt.

| Produktname |
Trofinetid |
| CAS | 853400-76-7 |
| Molekülformel | C13H21N3O6 |
| Molekulargewicht | 315.32 |
| Schmelzpunkt | 144 Grad |
| Siedepunkt | 655,4 ± 55,0 Grad (vorhergesagt) |
| Dichte | 1,377 ± 0,06 g/cm3 (vorhergesagt) |
| Löslichkeit | Wasser (schwer löslich) |
| Der Säurekoeffizient (PKA) | 3,51 ± 0,10 (vorhergesagt). |
| Lagerzustand | Trocken und bei Raumtemperatur versiegelt |
Was ist der Wirkmechanismus von Trofinetid?
Trofinetid ist ein synthetisches Peptidarzneimittel mit multi-zielgerichteter neuroprotektiver Wirkung, dessen Wirkungsmechanismus hauptsächlich durch die folgenden Aspekte realisiert wird:
Molekulare Struktur und grundlegender Mechanismus
Es ist ein endogenes synthetisches Analogon und die unnatürliche Aminosäure (S)-2-Methylpyrolidin-2-carbonsäurehydrochlorid wird verwendet, um DL-Prolin in natürlichen Verbindungen zu ersetzen. Diese strukturelle Modifikation führt zu besseren pharmakokinetischen Eigenschaften.
Multi-Neuroprotektion
1. Regulierung der synaptischen Funktion
Trofinetidkann die synaptische Aktivität steigern, die synaptische Struktur wiederherstellen und die Neuronenfunktion verbessern, indem es die Dendritenverzweigung und die synaptischen Plastizitätssignale erhöht.
2. Hemmung der Neuroinflammation
Durch die Regulierung des Signalwegs wird die neuroinflammatorische Reaktion deutlich gehemmt. Die spezifische Leistung ist wie folgt:
Hemmen die Phosphorylierung und -regulieren die Freisetzung entzündungsfördernder Faktoren
Reduzieren Sie das Niveau der Entzündungsfaktoren erheblich und hemmen Sie die Expression des Mikroglia-Aktivierungsmarkers Iba-1.

3. Hemmung der neuronalen Apoptose
Es spielt eine Anti-{0}}Apoptose-Rolle, indem es die Expression von Apoptose-bezogenen Proteinen reguliert:
4. Pathologische Regulation des Amyloidproteins
Im Modell der Alzheimer-Krankheit hemmt es die -Sekretaseaktivität durch Aktivierung des PPAR--Signalwegs und reduziert so die Produktion und Ablagerung von A.
5. Antioxidativer Stress
Trofinetidkann die antioxidative Reaktion verstärken, Schäden durch oxidativen Stress reduzieren und Neuronen vor oxidativen Schäden schützen.
Studien zur Signalwegregulierung und zum molekularen Docking zeigen, dass es eine hohe Bindungsaffinität aufweist, die eine molekulare Grundlage für seine Multi-Target-Wirkung darstellt.
Produktspezifikation
| Artikel | Spezifikationen | Ergebnisse |
|
Aussehen |
Weißes Pulver | Entspricht |
| Test (HPLC) | 98.0% -102% | 99.26% |
| Wassergehalt | Weniger als oder gleich 0,50 % | 0.23% |
|
Schwermetalle |
Weniger als oder gleich 20 ppm |
<20ppm |
|
Mikrobielle Grenze |
Weniger als oder gleich 20 ppm |
<20ppm |
| Hefe und Schimmel | Weniger als oder gleich 50 KBE/g | <10cfu/g |
| Coliforme Bakterien | Weniger als oder gleich 3 KBE/g | <3cfu/g |
| E.Coli | Negativ/10g | Negativ |
| Salmonellen | Negativ/25g | Negativ |
| S.aureus | Negativ/25g | Negativ |
| Fazit: Die Testergebnisse entsprechen der hauseigenen-Spezifikation | ||
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